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Lavori coordinati in Italia dal prof. Ferdinando Squitieri
Sono stati pubblicati su Nature Medicine, una delle principali riviste mediche peer-reviewed al mondo, i risultati dello studio di fase 3 Proof-HD, coordinato in Italia dal prof. Ferdinando Squitieri, Responsabile Unità Huntington e malattia Rare dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza e Direttore Scientifico della Fondazione Lega Italiana Ricerca Huntington (LIRH).
La pubblicazione descrive dati che dimostrano come il trattamento con pridopidina – si legge in una nota della LIRH – abbia rallentato la progressione clinica nei pazienti affetti da malattia di Huntington che non assumevano farmaci antidopaminergici.
Il trattamento con pridopidina, emerge dall’articolo, ha rallentato la progressione clinica e mantenuto la funzionalità, la cognizione e le performance motorie nel sottogruppo di pazienti con malattia di Huntington in fase iniziale che non assumevano farmaci antidopaminergici (ADM). I farmaci antidopaminergici possono causare effetti collaterali non distinguibili dalla progressione della malattia e possono avere un impatto negativo sulle misure di esito clinico e confondere gli effetti correlati al trattamento in uno studio clinico.
Lo studio PROOF-HD non ha raggiunto i suoi endpoint (obiettivi) primari e secondari complessivi nei confronti dell’intera popolazione coinvolta nello studio, ma solo rispetto a questo specifico sottogruppo.
Questo studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo rappresenta – a tutt’oggi – il primo e unico studio di Fase 3 sulla malattia di Huntington ad avere mostrato miglioramenti in tutti i domìni compromessi dalla malattia, mantenendo sempre un buon profilo di sicurezza.
Questa importante pubblicazione aggiunge peso alle prove a sostegno dell’approccio dell’agonista del recettore sigma-1 e dello sviluppo della pridopidina per il trattamento di malattie neurodegenerative come Huntington e Sclerosi Laterale Amiotrofica.
“E’ un lungo percorso iniziato nel 2007 e che purtroppo non ci permette ancora di avere questo farmaco disponibile in commercio”, dichiara Ferdinando Squitieri, coautore dello studio. “La Pridopidina potrebbe rappresentare una preziosa risorsa da associare alle terapie sperimentali innovative attualmente in programma. Il fatto che farmaci antidopaminergici coprano l’effetto positivo della Pridopidina fa riflettere sulle incongruenze nell’approccio clinico alla malattia di Huntington che in Italia viene ancora definita come “la còrea”, anche dagli stessi specialisti, che continuano ad identificare il singolo sintomo con la malattia, che invece è molto più complessa”.
Fonte: askanews.it
Da 27 settembre, 28 spettacoli in 9 teatri: coordina il Buratto
Il teatro come medicina per bambini e famiglie. Si potrebbe riassumere così “Sciroppo di Teatro Milano e dintorni”, che arriva in Lombardia per volontà di Fondazione di Comunità Milano, Fondazione per l’Infanzia Ronald McDonald Italia e Teatro del Buratto in collaborazione con il Comune di Milano e il patrocinio di Regione Lombardia e Città Metropolitana di Milano.
Il progetto è fondato sull’alleanza tra Teatro e Pediatri, una sinergia sancita dal patrocinio riconosciuto da tre sigle dell’articolato mondo dei professionisti e delle professioniste della medicina per l’infanzia: SIP – Società di Italiana Pediatria; SiMPeF – Sindacato Medici Pediatri di Famiglia e ACP – Associazione Culturale Pediatri.
Dal 27 settembre 2025 ad aprile 2026 saranno 28 gli spettacoli della rete di “Sciroppo di Teatro Milano e dintorni”. Bambine e bambini dai 3 agli 11 anni e le loro famiglie potranno scegliere tra 28 spettacoli diversi per genere, tematiche e storytelling, diffusi in 10 Teatri di Milano, Cassano d’Adda, Corsico, Melzo, San Donato Milanese, Segrate e Vimodrone.
Durante una qualsiasi visita medica ai piccoli di casa i pediatri aderenti potranno “prescrivere” un pomeriggio a teatro. Lo faranno consegnando un libretto che contiene nove “ricette”, nient’altro che un voucher da presentare alla cassa del teatro per accedere in sala alla cifra simbolica di tre euro.
Il libretto, illustrato in modo elegante e delicato da Matteo Pagani, descrive anche gli effetti benefici del teatro proprio come farebbe il “bugiardino” di qualunque medicina. Grazie alla “ricetta” consegnata dai pediatri, centinaia di bambini e bambine potranno andare a teatro assieme ai loro accompagnatori. Il senso di Sciroppo di Teatro è valorizzare lo spettacolo dal vivo come “medicina” che cura e fa stare bene fin dall’infanzia, con una particolare attenzione verso chi ha minori opportunità.
Sciroppo di Teatro® è un progetto a marchio registrato: l’iniziativa – nata in Emilia-Romagna nel 2021 da un’idea di Silvano Antonelli e sviluppata da ATER Fondazione in collaborazione con gli Assessorati alla Cultura, al Welfare e alla Sanità della Regione Emilia-Romagna – approda ora a Milano con una proposta “tailor-made” che vede coinvolte due importanti fondazioni filantropiche milanesi e il Teatro del Buratto, qualificato come primo Centro di Teatro Ragazzi e Giovani della Città che, proprio nel 2025, compie 50 anni.
La rassegna prevede una stagione inter-teatrale composta da 28 spettacoli in programma dal 27 settembre – in occasione di Slash/Festival allo Spazio 89 di Milano – fino ad aprile 2026. Gli spettacoli si svolgeranno a Milano e in sei comuni dell’area metropolitana: Cassano d’Adda, Corsico, Melzo, San Donato Milanese, Segrate e Vimodrone. In questo modo non solo si raggiunge un territorio densamente abitato con bisogni diversi dal punto di vista sociale e culturale, ma si valorizzano i teatri “di zona” quali enzimi essenziali per la coesione della comunità e portatori di cultura capillare e accessibile.
Oltre al Teatro Bruno Munari gestito dalla Compagnia del Buratto, a Milano partecipano Spazio 89, ArteVOX Teatro e Spazio PimOff. In area metropolitana aderiscono al programma: Comteatro (Teatro San Luigi) a Corsico; TECA (Teatro Cassanese) a Cassano D’Adda; Teatro Trivulzio a Melzo; Cinema Teatro Massimo Troisi a San Donato Milanese; Ditta Gioco Fiaba/Teatrio (Teatro A. Toscanini-Cascina Commenda) a Segrate e Industria Scenica (Everest – Spazio Cultura) a Vimodrone. Ogni teatro parteciperà attivamente al progetto con tre spettacoli dedicati al pubblico di bambini e famiglie.
A maggio 2026 si terrà la festa conclusiva della manifestazione presso gli spazi interni ed esterni del Teatro Bruno Munari. Questo evento “è pensato come un momento di condivisione, divertimento per non dimenticare mai che il teatro è prima di tutto un luogo dove incontrarsi, pensare, condividere, fare comunità”.
Fonte: askanews.it
La Fondazione sosterrà 15 nuovi progetti di ricerca
Indagare la salute mentale dei bambini con fibrosi cistica dai 2 agli 11 anni: questo l’obiettivo del nuovo progetto scientifico “MindKids – CF”, sostenuto dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica (FFC Ricerca), ente del terzo settore (ETS) nato per informare su questa patologia e promuovere progetti di ricerca che aumentino la durata e la qualità della vita delle persone che ne sono colpite. “MindKids – CF” è infatti uno dei nuovi 15 progetti di ricerca sulla fibrosi cistica per i quali la Fondazione ha deciso di investire più di 2.100.000 euro nei prossimi tre anni, portando così a 510 il numero totale di iniziative finanziate dal 2002. Tutti i progetti sono stati annunciati questa mattina all’Hotel The Square di Milano, in occasione della presentazione della XXIII Campagna Nazionale FFC Ricerca: anche quest’anno a ottobre il Ciclamino della Ricerca colorerà migliaia di piazze italiane per trovare al più presto una cura per tutte le persone con fibrosi cistica. Per tutto il mese, numerosi eventi e iniziative promossi dai 5000 volontari della Fondazione animeranno il territorio nazionale. Ancora una volta, la Fondazione potrà contare sul generoso supporto di Tecnomat, main sponsor di Campagna, che per l’occasione aprirà i propri punti vendita alla distribuzione del fiore simbolo di speranza e solidarietà, per sensibilizzare l’opinione pubblica e raccogliere fondi destinati a progetti scientifici avanzati in fibrosi cistica. Lo studio “MindKids – CF” stimerà quanto siano diffusi depressione, ansia e problemi comportamentali nei bambini con fibrosi cistica in età prescolare (2-5 anni) e scolare (6-11 anni), coinvolgendo circa 500 pazienti pediatrici da tutta Italia, e tenterà di individuare degli strumenti per valutare questi parametri. In particolare, adattando a questa fascia di età i test di screening psicologici già esistenti e creandone di nuovi per esaminare gli eventuali effetti neuropsicologici collaterali associati all’uso dei farmaci modulatori per la FC, quelli capaci di agire sulla proteina CFTR difettosa che causa i sintomi della malattia. Le aree di ricerca degli altri 14 progetti, che vedono coinvolti anche istituti internazionali come l’Università di Lisbona, l’Università Cattolica di Lovanio in Belgio e l’Ospedale universitario di Münster in Germania, includeranno terapie innovative per intervenire sulle mutazioni genetiche che causano la fibrosi cistica, terapie per le infezioni broncopolmonari, trattamenti dell’infiammazione polmonare e ricerche cliniche ed epidemiologiche. Dichiara Carlo Castellani, direttore scientifico della Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica ETS: “Anche quest’anno, la Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica ha selezionato, attraverso un’analisi approfondita da parte di esperti internazionali, 15 nuovi progetti di ricerca che sosterrà per approfondire i meccanismi della malattia e trovare nuove possibili terapie. La fibrosi cistica è una malattia complessa che richiede di essere affrontata in tutte le sue dimensioni, compresa quella psicologica, strettamente legata al benessere complessivo dei malati e delle loro famiglie. In questa prospettiva si colloca il nuovo progetto strategico di Fondazione, MindKids-CF, che con strumenti innovativi e scientificamente validati consentirà ai Centri italiani di individuare precocemente possibili criticità neuropsicologiche nei bambini con fibrosi cistica, garantendo interventi tempestivi e rafforzando l’efficacia complessiva della presa in carico”. All’evento, moderato dalla giornalista Francesca Roveda, sono intervenuti: il presidente FFC Ricerca Matteo Marzotto, il direttore scientifico FFC Ricerca Carlo Castellani, Virginia Fiori, testimonial FFC Ricerca e persona con FC, l’ex CT della Nazionale Italiana di Ciclismo Davide Cassani e il campione paralimpico Fabrizio Macchi, in rappresentanza dei campioni del Charity Bike Tour, e Angela Antonini, responsabile Positive Impact di Tecnomat.
Fonte: askanews.it
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